Yn ddiweddar, cyhoeddodd Belief Pharmaceutical Group fod treial Cam III yr astudiaeth glinigol gofrestredig (CTR20212816) o chwistrelliad BBM-H901, a ddatblygwyd yn annibynnol gan ei is-gwmni sy'n eiddo llwyr Shanghai Xinzhi Pharmaceutical Technology Co, Ltd, wedi'i gwblhau'n llwyddiannus ar gyfer pob pwnc .
Mae pigiad BBM-H901 yn addas ar gyfer atal gwaedu mewn cleifion sy'n oedolion â hemoffilia B. Dyma'r cyffur therapi genynnol firws cysylltiedig â adeno (AAV) cyntaf a gymeradwywyd i'w gofrestru mewn treialon clinigol ar gyfer hemoffilia B.
Dywedir bod yr astudiaeth hon yn astudiaeth glinigol aml-ganolfan, braich sengl, agored, dos sengl gofrestredig gyda'r nod o werthuso diogelwch ac effeithiolrwydd trwythiad mewnwythiennol sengl o BBM-H901 pigiad mewn cleifion hemoffilia B yn Fwy na neu'n hafal i 18 mlynedd a chyda gweithgaredd ffactor ceulo mewndarddol IX (F IX) Llai na neu'n hafal i 2IU/dL (hy Llai na neu'n hafal i 2%). Ar hyn o bryd, mae'r astudiaethau cyfnod archwilio dos a chynyddu dos wedi'u cwblhau yn Tsieina, a chafwyd data calonogol o ran effeithiolrwydd a diogelwch: rhoddodd 100% o'r pynciau y gorau i ddefnyddio triniaeth cynnyrch F IX, gyda chyfradd gwaedu blynyddol ( ABR) o 0, a lefelau cynyddol sylweddol o ffactorau ceulo yn y corff a mynegiant sefydlog hirdymor; Diogelwch da, ni adroddwyd am unrhyw ddigwyddiadau andwyol difrifol.
Ynglŷn â hemoffilia
Mae hemoffilia, fel clefyd gwaedu etifeddol, yn cael ei achosi'n bennaf gan fwtaniadau yn y genynnau ffactor ceulo VIII neu IX. Gall gwaedu digymell gael ei achosi gan ostyngiad sylweddol yng ngweithgaredd ffactor ceulo VIII (hemoffilia A) neu ffactor IX (hemoffilia B) mewn cleifion, a gall gwaedu dro ar ôl tro yn y cymalau a'r cyhyrau arwain at anabledd gydol oes. Y dyddiau hyn, atal a defnydd ar-alw o therapi amnewid ffactor ceulo yw'r driniaeth glinigol safonol ar gyfer hemoffilia o hyd. Mae angen i gleifion chwistrellu cynhyrchion sy'n deillio o blasma dro ar ôl tro neu ffactorau ceulo ailgyfunol trwy gydol eu hoes i gynnal swyddogaeth ceulo. Felly, mae datblygu cyffuriau a all wella hemoffilia yn nod parhaus y mae gwyddonwyr ledled y byd yn ei ddilyn, ac mae therapi genynnau wedi dod yn dechnoleg newydd flaengar ar gyfer trin hemoffilia.
Ynglŷn â Chwistrelliad BBM-H901
Mae pigiad BBM-H901 yn gyffur therapi genynnol firws cysylltiedig â adeno (AAV) gyda hawliau eiddo deallusol annibynnol sy'n eiddo i Faith Pharmaceutical. Mae'r genyn ffactor ceulo dynol IX (F IX) yn cael ei gyflwyno i gorff cleifion hemoffilia B trwy weinyddu mewnwythiennol, a thrwy hynny wella a chynnal lefelau ffactor ceulo yng nghorff y claf am amser hir, er mwyn cyflawni "gweinyddiaeth un-amser , effeithiolrwydd hirdymor" triniaeth ac atal gwaedu. Mae dyluniad cyffur chwistrellu BBM-H901 yn mabwysiadu seroteipiau wedi'u targedu ar yr afu a blychau mynegiant genynnau effeithlon gyda hawliau eiddo deallusol cwbl annibynnol, ac yn defnyddio diwylliant ataliad di-serwm hunanddatblygedig y cwmni a phroses cromatograffaeth i gynhyrchu cyffuriau sy'n bodloni gofynion Arfer Gweithgynhyrchu Da ( GMP).
Chwistrelliad BBM-H901 yw un o'r cyffuriau therapi genynnau AAV cynharaf i'w hastudio'n glinigol yn Tsieina, ac mae wedi bod yn astudiaeth glinigol a gychwynnwyd gan ymchwilwyr ers 2019 (IIT, NCT04135300). Ym mis Ebrill 2021, cyflwynodd Shanghai Xinzhi Pharmaceutical Technology Co, Ltd., is-gwmni sy'n eiddo llwyr i Faith Pharmaceutical, gais treial clinigol (IND) yn swyddogol am chwistrelliad BBM-H901 i'r Weinyddiaeth Cyffuriau Genedlaethol (NMPA). Ar Fai 14, 2021, derbyniodd y Ganolfan Gwerthuso Cyffuriau (CDE) y cais yn swyddogol a chymeradwywyd chwistrelliad BBM-H901 yn swyddogol i fynd i mewn i'r cyfnod treial clinigol (CTR20212816) ar Awst 6, 2021.
Yn 2022, cyhoeddwyd canlyniadau ymchwil glinigol yn ymwneud â chwistrelliad BBM-H901 yn y cyfnodolion rhyngwladol awdurdodol "Lancet Hematology" a "New England Journal of Medicine". Yn yr un flwyddyn, derbyniodd y cyffur hefyd gydnabyddiaeth cyffuriau amddifad gan Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau yr Unol Daleithiau ac fe'i cynhwyswyd yn y rhestr amrywiaeth triniaeth arloesol gan Ganolfan Gwerthuso Cyffuriau'r Weinyddiaeth Gyffuriau Genedlaethol.
