Mae Mai 25, 2020 / Bio Valley BIOON / --Intercept Pharma yn gwmni biofaethygol sy'n canolbwyntio ar ddatblygu a masnacheiddio therapïau newydd ar gyfer trin afiechydon afu firaol blaengar. Yn ddiweddar, cyhoeddodd y cwmni, yn seiliedig ar drafodaethau yn gynharach yr wythnos diwethaf, fod Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau’r Unol Daleithiau (FDA) wedi hysbysu’r cwmni bod ei gyfarfod pwyllgor cynghori (AdCom), sydd wedi’i drefnu’n betrus ar gyfer Mehefin 9, {{ 5}}, wedi ei ohirio. Roedd cynnwys y cyfarfod yn cynnwys cyffur Ocaliva (asid obeticholig, OCA, asid obeticholig) y cwmni&# 39 ar gyfer trin steatohepatitis di-alcohol (NASH) a achosir gan gymhwyso cyffuriau newydd ffibrosis yr afu (NDA). Ar ôl i'r newyddion gael eu rhyddhau, plymiodd pris stoc Intercept' s 15%.
Roedd yr oedi oherwydd angen yr FDA i adolygu'r data ychwanegol, y mae'r cwmni'n bwriadu ei gyflwyno'r wythnos hon. Mae'r FDA wedi nodi y bydd yn sefydlu dyddiad AdCom newydd yn y dyfodol agos. Mae Intercept bellach yn rhagweld y bydd adolygiad yr FDA o'r NDA yn fwy na'r dyddiad gweithredu targed ym mis Mehefin 26, 2020 yn y dyfynbris GG; Deddf Ffioedd Defnyddwyr Cyffuriau Presgripsiwn (PDUFA)".
Ddiwedd mis Tachwedd 2019, derbyniodd FDA Ocaliva' s NDA a rhoi adolygiad blaenoriaeth iddo. Mae'r cais NDA yn cyflymu cymeradwyaeth Ocaliva ar gyfer trin ffibrosis a achosir gan steatohepatitis di-alcohol (NASH). Bryd hynny, roedd yr FDA wedi dynodi dyddiad targed PDUFA, sef Mawrth 26, 2020.
Mae'n werth nodi nad yr oedi hwn yw'r tro cyntaf iddo gael ei oedi. Mewn gwirionedd, mae wedi'i ohirio 2 gwaith o'r blaen. Roedd y tro cyntaf yng nghanol mis Rhagfyr 2019. Cyhoeddodd Intercept fod FDA wedi hysbysu’r cwmni ei fod wedi gohirio amser petrus cyfarfod AdCom hyd at Ebrill 22, 2020, a byddai dyddiad targed PDUFA yn cael ei ymestyn yn unol â hynny. Roedd yr ail dro ddiwedd mis Mawrth 2020, cyhoeddodd Intercept unwaith eto fod yr FDA wedi gohirio cyfarfod AdCom tan fis Mehefin 9 oherwydd yr epidemig niwmonia coronafirws newydd (COVID-19). Yr oedi diweddaraf hwn hefyd yw'r trydydd oedi.
Yn ystod y 2 mlynedd diwethaf, mae llawer o wrthwynebwyr ym maes NASH wedi dioddef rhwystrau, gan gynnwys Gwyddorau Gilead, felly nid yw safle blaenllaw Intercept wedi newid. Ni fydd yr oedi diweddaraf yn gadael i gystadleuwyr eraill drechu.
Yn yr Unol Daleithiau, disgwylir i NASH ddod yn brif achos trawsblannu afu cyn gynted â 2020. Os caiff ei gymeradwyo, Ocaliva fydd y dull cyntaf y gellir ei ddefnyddio i drin cleifion â ffibrosis yr afu a achosir gan NASH. Mae'n arbennig o werth nodi mai OCA yw'r unig gyffur ymchwil a gafodd gymhwyster cyffuriau arloesol (BTD) gan yr FDA o ran NASH. Hwn hefyd yw'r cyffur ymchwil cyntaf yn y byd i fynd i mewn a bod y cyntaf i gwblhau treialon clinigol Cam III yn llwyddiannus.
Ym mis Rhagfyr 2019, cyhoeddwyd canlyniadau cadarnhaol y dadansoddiad canol tymor o astudiaeth REGENERATE Cam III yn gwerthuso Ocaliva (asid obeticholig, OCA, asid obeticholig) wrth drin ffibrosis a achosir gan steatohepatitis di-alcohol (NASH) yn The Lancet (The Lancet). Dyma hefyd y cyhoeddiad cyntaf a adolygwyd gan gymheiriaid i werthuso canlyniadau cadarnhaol astudiaeth glinigol allweddol o gyffur ymchwilio ar gyfer NASH.
Cynhaliwyd yr astudiaeth mewn cleifion â ffibrosis yr afu cam 2 neu 3 oherwydd NASH a gwerthusodd effeithiolrwydd a diogelwch dau ddos o OCA (10 mg a 25 mg unwaith bob dydd) o'i gymharu â plasebo.
Yn y prif ddadansoddiad effeithiolrwydd, yn y dadansoddiad canol tymor 18 mis a gynlluniwyd ymlaen llaw, o'i gymharu â plasebo, cyflawnodd diweddbwynt dyddiol dos 25 mg o 0CA wella ffibrosis (cam 1 ) a Ni ddirywiodd NASH y pwynt terfyn cynradd (p=0. 0002). Yn ogystal, o'i gymharu â'r grŵp plasebo, cyrhaeddodd cyfran uwch o gleifion yn y grŵp triniaeth OCA dos 25 mg brif bwynt dileu NASH a dim gwaethygu ffibrosis yr afu.
Dywedodd Zobair M. Younossi, athro a phennaeth adran feddygol Ysgol Feddygaeth Innova Fairfax, cadeirydd pwyllgor llywio REGENERATE, ac awdur cyntaf yr erthygl:" Yr astudiaeth gadarnhaol gyntaf Cam III ym maes NASH. yn cynrychioli'r maes hwn o hepatoleg Trobwynt go iawn. Mae'r effaith gwrth-ffibrosis a welwyd ar ôl 18 mis o driniaeth OCA yn yr astudiaeth REGENERATE yn arbennig o ystyrlon oherwydd mai ffibrosis yw'r rhagfynegydd histolegol pwysicaf o fethiant yr afu a marwolaeth mewn cleifion NASH.
Mae Ocaliva yn agonydd derbynnydd farnesoid X (FXR). Mae FXR yn dderbynnydd niwclear a fynegir yn yr afu a'r coluddyn bach. Mae'n rheoleiddiwr allweddol asidau bustl, llid, ffibrosis a llwybrau metabolaidd. Yn yr Unol Daleithiau, cymeradwywyd Ocaliva i'w restru ym mis Mai 2016 ar gyfer trin cholangitis bustlog sylfaenol (PBC). Ar hyn o bryd, mae Ocaliva yn cael ei ddatblygu ar gyfer trin llawer o afiechydon cronig eraill yr afu, gan gynnwys NASH, cholangitis sglerosio sylfaenol, ac atresia bustlog.
Mae steatohepatitis di-alcohol (NASH) yn glefyd cynyddol difrifol ar yr afu a achosir gan grynhoad gormodol o fraster yr afu sy'n achosi llid cronig, gan arwain at ffibrosis cynyddol (creithio), a all arwain at sirosis, methiant yr afu, canser yr afu, a marwolaeth. Mae ffibrosis uwch yn gysylltiedig â chynnydd sylweddol mewn morbidrwydd a marwolaethau sy'n gysylltiedig â'r afu mewn cleifion NASH.
Yn ôl" Nature" cylchgrawn, NASH wedi dod yn ail achos mwyaf cyffredin trawsblannu afu ar ôl hepatitis C cronig yn yr Unol Daleithiau, a disgwylir iddo ddod yn brif achos yn 2020. Ar hyn o bryd, mae marchnad NASH wedi cyrraedd UD $ 40 biliwn.
Ffynhonnell: Rhwydwaith Cemegol Gade
