Ar Awst 11eg, cyhoeddodd Novartis fod ei wrthgorff monoclonaidd gwrth-Becha-R Ianalumab (VAY736) wedi cwrdd â'r prif bwyntiau terfyn mewn dau dreial clinigol Cam III ar gyfer cleifion â syndrom Sjögren.
Ar hyn o bryd, nid oes therapïau systemig cymeradwy ar gyfer syndrom Sjögren ledled y byd, a gall triniaethau symptomatig leddfu symptomau dros dro ac yn rhannol yn unig. Disgwylir i Ianalumab ddod â hanes "dim cyffuriau wedi'u targedu ar gael" i ben ar gyfer syndrom Sjögren. Mae Ianalumab yn wrthgorff monoclonaidd cwbl ddynol sy'n targedu derbynnydd ffactor actifadu lymffocyt B (BAFF-R). Mae'n dileu celloedd B trwy cytotoxicity wedi'i gyfryngu gan gelloedd sy'n ddibynnol ar wrthgyrff (ADCC) wrth rwystro swyddogaeth celloedd B BAFF-R-gyfryngol a signalau goroesi. Daw'r cyffur o bartner Novartis Morphosys, a gafwyd gan Novartis am € 2.7 biliwn yn 2024.
Ar hyn o bryd, nid oes therapïau systemig cymeradwy ar gyfer syndrom Sjögren ledled y byd, a gall triniaethau symptomatig leddfu symptomau dros dro ac yn rhannol yn unig. Disgwylir i Ianalumab ddod â hanes "dim cyffuriau wedi'u targedu ar gael" i ben ar gyfer syndrom Sjögren. Mae Ianalumab yn wrthgorff monoclonaidd cwbl ddynol sy'n targedu derbynnydd ffactor actifadu lymffocyt B (BAFF-R). Mae'n dileu celloedd B trwy cytotoxicity wedi'i gyfryngu gan gelloedd sy'n ddibynnol ar wrthgyrff (ADCC) wrth rwystro swyddogaeth celloedd B BAFF-R-gyfryngol a signalau goroesi. Daw'r cyffur o bartner Novartis Morphosys, a gafwyd gan Novartis am € 2.7 biliwn yn 2024.
Mae'r cyffur yn cael ei ddatblygu ar hyn o bryd ar gyfer trin amrywiol afiechydon hunanimiwn sy'n cael eu gyrru gan gelloedd B, gan gynnwys syndrom Sjögren, thrombocytopenia imiwnedd (ITP), lupus systemig erythematosus (SLE), lupus nephritis (ln), sceruse cutorsice a hemolety hemolety hemolety hemolety hemolety hemoletig (ln), hemoletig (DCSSC).
Neptunus-1 a Neptunus-2 yw'r treialon clinigol cam III byd-eang cyntaf sy'n targedu syndrom Sjögren. Aseswyd y prif bwyntiau terfyn gan Gynghrair Ewrop yn erbyn Mynegai Gweithgaredd Clefyd Syndrom Sjögren (ESSDAI) Rhewmatism i fesur gwelliannau mewn gweithgaredd clefyd systemig. Mae cleifion a gwblhaodd y treialon yn gymwys i fynd i mewn i astudiaeth estyniad tymor hir.
Dangosodd y canlyniadau fod y ddwy astudiaeth yn cwrdd â'u prif bwyntiau terfyn, gyda gwelliannau ystadegol arwyddocaol mewn gweithgaredd afiechydon yn y grŵp IANALUMAB. Yn ogystal, dangosodd Ianalumab oddefgarwch a diogelwch da.
Mae syndrom Sjögren yn llawer mwy na mater "sychder" syml; Mae'n glefyd hunanimiwn systemig cronig a nodweddir gan ddinistrio chwarennau exocrine yn hunanimiwn. Mae cleifion yn arddangos amlygiadau clinigol amrywiol iawn: dim ond gyda llygaid sych bothersome, ceg sych, ac ehangu chwarren barotid y gall achosion ysgafn eu cyflwyno, tra gall achosion difrifol gynnwys difrod system aml-organ. Mae gwneud diagnosis o'r afiechyd yn hynod heriol, gan fod ei symptomau yn aml yn gorgyffwrdd â chyflyrau eraill, a gall sychder ddeillio o wahanol achosion, gan arwain at danddiagnosis neu gamddiagnosis aml, sy'n amharu'n sylweddol ar ansawdd bywyd cleifion.
Bu angen mawr heb ei ddiwallu ers amser maith wrth drin syndrom Sjögren. Yn fyd -eang, nid oes unrhyw gyffuriau penodol sy'n targedu'r afiechyd ei hun wedi'u cymeradwyo. Mae triniaeth glinigol yn dibynnu'n bennaf ar therapïau symptomatig cyfyngedig, a all ddarparu rhyddhad symptomau dros dro a rhannol yn unig. Er bod biotherapiwteg wedi gwneud datblygiadau arloesol wrth drin clefydau hunanimiwn amrywiol yn ystod y blynyddoedd diwethaf, mae datblygu biotherapiwteg ar gyfer syndrom Sjögren wedi symud ymlaen yn gymharol araf, heb unrhyw gynhyrchion cymeradwy eto. Yn ôl data Yaozhi, ymhlith y biblinell fyd-eang o biofaethygol ar gyfer syndrom Sjögren, mae’r rhai sydd wedi nodi treialon clinigol cam III yn cynnwys Ianalumab Novartis, efgartigimod Argenx, divocalimab Johnson & Johnson, Johnson, Desepocalimab, Desepocalimab, Abatacept, ac o China, Telitacicept Rongchang Biotech.
Dywedodd Novartis y bydd yn cyflwyno data manwl y ddwy astudiaeth mewn cynhadledd feddygol sydd ar ddod ac yn bwriadu cyflwyno cais marchnata ar gyfer IANALUMAB. Yn flaenorol, roedd Ianalumab wedi derbyn dynodiad llwybr cyflym gan FDA yr UD, a disgwylir iddo ddod yn therapi cyntaf wedi'i dargedu ar gyfer clefyd Sjögren, anhwylder hunanimiwn cronig ac anablu.
Cyfeiriadau:
1.https: //www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-both-ianalumab-phase-iii-clinical-trials-te-te-pimary-endpoint-patients-patients-sjogrens-disease
2. Data Yaozhi
