Cylchgrawn Natur: Treial Clinigol Cyntaf Bôn-gelloedd Embryonig Ar Gyfer Trin Sglerosis Ymledol

Jan 12, 2023

Gadewch neges

Mae sglerosis ymledol (Sglerosis Ymledol, MS) yn fath o glefyd niwroddirywiol, oherwydd ymosodiad gwall y system imiwnedd a dinistrio'r myelin, sy'n cynnwys y nerf optig, llinyn asgwrn y cefn, asgwrn yr ymennydd, mater gwyn o amgylch y fentrigl, yn arwain at weledigaeth annormal, braich. anhwylder symud a symptomau clinigol ataxia, bydd cleifion yn colli aelodau a rhannau eraill y corff yn raddol.

Er bod triniaethau lluosog wedi'u datblygu, nid oes modd eu gwella, ac mae'r therapïau hyn yn bennaf yn targedu sglerosis ymledol atglafychol (RRMS), ac mae triniaethau effeithiol ar gyfer sglerosis ymledol cynyddol (PMS) yn parhau i fod yn ddiffygiol,

Ar Ionawr 9,2023, cyhoeddodd ymchwilwyr o Sefydliad Gwyddoniaeth IRCCS San Raffaele a sefydliadau eraill yn yr Eidal bapur ymchwil o'r enw: Trawsblannu bôn-gelloedd nerfol mewn cleifion â sglerosis ymledol cynyddol: astudiaeth label agored, cam 1 yn y meddygol rhyngwladol gorau cylchgrawn Nature Medicine.

Ceisiodd yr astudiaeth driniaeth newydd ar gyfer sglerosis ymledol. Casglodd y tîm fôn-gelloedd embryonig a roddwyd o 10-12 wythnos a'u chwistrellu i asgwrn cefn cleifion â sglerosis ymledol, gan leihau marcwyr afiechyd yn llwyddiannus. Dyma hefyd y treial clinigol cam cyntaf I i werthuso diogelwch trawsblaniad bôn-gelloedd niwral / rhagflaenydd (hfNPC) yn system nerfol ganolog y ffetws dynol mewn cleifion ag MS cynyddol.

Mae bôn-gelloedd niwral / celloedd epil (NPC) yn gelloedd aml-alluog hunan-adnewyddol sy'n mitotig, sy'n gallu gwahaniaethu i mewn i gelloedd aeddfed yr ymennydd, lleihau deminiad myelin, astrogliosis a cholled echelinol, a chwarae cefnogaeth faethol a swyddogaethau gwrthlidiol. Gall NPC, sy'n deillio o system nerfol ganolog y ffetws dynol (hfNPC), oherwydd ei allu atgynhyrchu mewn amodau safonol a rheoli ansawdd, gynhyrchu llinellau celloedd sydd ar gael ar gyfer therapi trawsblannu nerfau, ac mae ei briodweddau therapiwtig wedi'u dangos mewn primatiaid nad ydynt yn ddynol.

Roedd y treial clinigol hwn yn cynnwys pedwar pigiad o fôn-gelloedd embryonig i 12 claf â sglerosis ymledol. Cyn y pigiad, roedd gan bob claf symptomau difrifol ac roeddent eisoes yn gaeth i'r gwely. Yn ogystal, cafodd pob claf dyllu meingefnol i dynnu hylif asgwrn cefn o'r llinyn asgwrn cefn i fesur y marciwr MS —— lefelau moleciwlaidd niwro-amddiffynnol a gwrthlidiol. Cafodd pob claf hefyd sgan MRI i fesur cyfaint mater llwyd yr ymennydd, wrth i gleifion ag MS golli màs yr ymennydd yn raddol.

Dri mis yn ddiweddarach, cafodd pob claf ail dyllu meingefnol, a chanfu'r tîm ymchwil gynnydd yn y moleciwlau niwro-amddiffynnol a gwrthlidiol yn hylif eu asgwrn cefn. Cafodd pob claf hefyd sgan MRI ddwy flynedd ar ôl y driniaeth celloedd ES, a'r rhai â'r celloedd ES mwyaf chwistrellus oedd â'r golled leiaf o ddeunydd llwyd yn yr ymennydd.

Yn seiliedig ar y canlyniadau, dywed y tîm ei bod yn rhy gynnar i benderfynu a yw eu symptomau wedi lleihau neu a yw'r afiechyd wedi arafu. Bydd y tîm ymchwil hefyd yn parhau i fonitro'r cleifion hyn dros y blynyddoedd i ddod i weld ymhellach a yw therapi celloedd ES yn lleddfu symptomau a datblygiad afiechyd mewn cleifion â sglerosis ymledol.

Anfon ymchwiliad