Amser lleol ar 27 Medi, 2022, cyhoeddodd Creaduriaid Chwedlonol (NASDAQ: LEGN) fod y Weinyddiaeth Iechyd, Llafur a Lles (MHLW) o Japan wedi cymeradwyo CARVYKTI® (Ciltacabtagene Autoleucel, Cilta-cel) ar gyfer trin cleifion sy'n oedolion ag atglafychol. neu myeloma lluosog anhydrin (R/R MM). Dim ond y ddau amod canlynol sy'n cael eu bodloni:
Nid oedd gan y claf unrhyw hanes o dderbynnydd antigen chimerig (CAR) - trwyth celloedd T positif yn targedu antigen aeddfedu celloedd B (BCMA).
Roedd y claf wedi derbyn o leiaf tair llinell o therapi blaenorol, gan gynnwys atalyddion proteasome (PIs), imiwnofodylyddion (IMids), a gwrthgyrff monoclonaidd gwrth-CD38, ac nid oedd wedi ymateb i'r driniaeth ddiwethaf nac wedi ailwaelu.
Cyflwynwyd y cais cyffuriau newydd gan bartner biolegol chwedlonol Yangsen. Ym mis Rhagfyr 2017, ymrwymodd Legendary Bio i drwydded fyd-eang unigryw a chytundeb cydweithredu gyda Yangsen i ddatblygu a masnacheiddio Cilta-cel.
Mae CARVYKTI® yn cynnwys dau wrthgorff parth sengl sy'n targedu antigen aeddfedu celloedd B (BCMA), wedi'i bersonoli, a danfoniad un-amser.
Mae'r gymeradwyaeth hon yn seiliedig ar ganlyniadau'r astudiaeth cam ganolog 1B /2 CARTITUDE 1, a gofrestrodd 97 o gleifion a oedd wedi derbyn canolrif o chwe llinell o therapi blaenorol (ystod 3-18), gan gynnwys PI, IMiD, a gwrth- CD38 mab. Dangosodd yr astudiaeth fod gan boblogaeth nad oedd yn Japan sy'n cael triniaeth un-amser gyda cidalquiolenxil ymateb dwfn a gwydn, gyda chyfradd ymateb gyffredinol (ORR) o 96.9 y cant (95 y cant CI, 91.2 i 99.4 n=97). Mae'n werth nodi bod 65 o gleifion wedi cael ymateb hollol gyflawn (sCR), gyda chyfradd ymateb hollol gyflawn o 67 y cant (95 y cant CI, 56.7-76.2), sy'n golygu na ellid gweld unrhyw arwyddion na symptomau clefyd ar ddelweddu neu brofion eraill ar ôl triniaeth *. Mae'r effeithiolrwydd a welwyd mewn cleifion Japaneaidd â myeloma lluosog yn gyson â'r hyn a welwyd mewn poblogaethau nad ydynt yn Japan. Mewn dilyniant canolrif o 18 mis, hyd canolrif yr ymateb (DOR) oedd 21.8 mis.
Asesodd astudiaeth CARTITUDE 1 ddiogelwch cedarchiolencel mewn 106 o gleifion sy'n oedolion, gan gynnwys 97 o bobl nad ydynt yn Japan a 9 o gleifion Japaneaidd. O'r 106 o gleifion a gafodd eu trin â chedarchiolencel, cafodd 105 (99.1 y cant) adweithiau niweidiol. Roedd y digwyddiadau andwyol mwyaf cyffredin yn cynnwys syndrom rhyddhau cytocin (94.3 y cant), cytopenia (79.2 y cant), neutropenia (75.5 y cant), thrombocytopenia (59.4 y cant), anemia (51.9 y cant), digwyddiadau niwrolegol niweidiol (39.6 y cant), haint (19.8 y cant), ) a hypombulinemia (11.3 y cant) ).
Ym mis Chwefror eleni, derbyniodd CARVYKTI® (Sidarchiolensa) gymeradwyaeth marchnata gan Weinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau yr Unol Daleithiau (FDA) ac Awdurdodiad marchnata amodol gan y Comisiwn Ewropeaidd (CE) ym mis Mai.
